850 ألف دولار ضد العمى: علاج جيني للأثرياء وأولئك الذين يدينون بالديون

Luxturna® هو أول علاج للجينات معتمد في الولايات المتحدة لاضطراب وراثي يؤثر على عمل شبكية العين ، وهي طبقة الأنسجة الحسية التي تبطن الجزء الخلفي من العين. يجب أن تكون التكلفة الإجمالية للعلاج قريبة من مليون دولار!

بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء ، من المتوقع أن يتم تقديم Luxturna® في الولايات المتحدة مقابل 850،000 دولار أمريكي. وفقًا لمنتجها ، Spark Therapeutics ، هناك حاجة لجرعة واحدة قدرها 425000 دولار لعلاج عين واحدة. نظرًا لأن الطفرة الوراثية تؤثر على كلتا العينين وتؤثر على عمل شبكية العين بنفس المعدل ، يجب أن يحتاج معظم المرضى إلى علاج لكلتا العينين ، وستكون هناك حاجة إلى 850،000 دولار ... يحدث هذا الدواء ضد العمى لتصبح أغلى علاج في العالم.

زرع جين وظيفي جديد

إنه في الواقع علاج للجينات: يهدف إلى إصلاح الجين وراء هذا النوع النادر من العمى. تم تصميم هذا الدواء للمرضى الذين يعانون من ضمور الشبكية بسبب طفرة في الجين RPE65. هذا الشذوذ الوراثي النادر يسبب ضعف بصري شديد في مرحلة الطفولة المبكرة ويمكن أن يؤدي في النهاية إلى العمى.
يدار Luxturna® عن طريق الحقن التي أدلى بها أخصائي مباشرة في العين بإبرة دقيقة. يهدف الدواء إلى توفير جين RPE65 ثالث طبيعي لخلايا الشبكية. هذا الإصدار الثالث من الجين لا يلغي أو يحل محل الجينات المتحورة التي تسبب المرض. ومع ذلك ، فإن الجين الطبيعي الذي يتم توصيله عن طريق حقن ناقل في العين قادر على العمل في بعض خلايا الشبكية وتصحيح مشاكل الرؤية.

نادر ، مبتكرة وقابلة للاسترداد

على الرغم من أن الدواء مبتكر ، إلا أن المختبر كان يعلم أن هناك انتقادات شديدة من النقد تنتظره عندما يكشف عن سعر العلاج الباهظ. لتسهيل "الوصول إلى الجميع" ، قدمت Spark Therapeutics بعض الحجج المالية ، بما يتجاوز مجرد الفعالية السريرية.
بادئ ذي بدء ، هناك عدد قليل جدًا من المرضى الذين يحملون الشذوذ الوراثي وبالتالي يشعرون بالقلق من هذا العلاج: في الولايات المتحدة ، 1000 شخص مؤهل حاليًا لهذا الدواء وسيتم إضافة 10 إلى 20 حالة فقط سنويًا . وهذا ما يسمى العلاج "المتخصصة". لا خطر لذلك وفقا لهم لزعزعة استقرار الحسابات الصحية.
ثانياً ، قد يكون هذا العلاج الجيني متاحًا كجزء من "اتفاق سداد قائم على النتائج". من الواضح أنهم يعدون برد في حالة فشل العلاج. عقار يقترب من مليون دولار: نعم ، لكن فقط إذا نجح!
أخيرًا ، التطور الثالث ، أعلنت Spark Therapeutics أيضًا عن اقتراح بدفع أقساط لوكالات الدفع المختلفة في الولايات المتحدة. الائتمان لإنقاذ قيسات Secu!
ليس من المؤكد أن هذا الاقتراح مرضٍ في الوقت الذي ينتفخ في جميع البلدان ، بما في ذلك الولايات المتحدة ، وهو جدل حول التكلفة العالية للأدوية الجديدة المبتكرة.

مقاربة ستصبح شائعة

ومع ذلك ، هذا هو النهج "المعمم": في سرطانات الدم ، خلية CAR-T التي تنقذ المرضى الذين يعانون من أشكال حرارية من سرطان الدم أو سرطان الغدد الليمفاوية ، ستحمل أيضا ما يقرب من مليون من الدولارات (للعلاج بالكامل ، بما في ذلك الإنعاش) ومعمل نوفارتيس ، الذي يسوق أول خلية من نوع CAR-T وعد بسداد الدواء في حالة الفشل.

يجب أن يكون معروفًا أن خلايا CAR-T يمكن استخدامها في العديد من أنواع السرطان والإيدز ، وهناك ، نحن على مجموعة من المرضى أكبر بكثير.

فيديو: حدث و حديث- دواء ضد العمي بسعر 850 ألف دولار (شهر اكتوبر 2019).